Terapia genica diabete.

La terapia genica del diabete tenta di trasferire DNA integro alle cellule specifiche del paziente per correggere un difetto genetico o di fornire a cellule e/o tessuti, non deputati allo scopo, la capacità di secernere insulina e di rilasciarla nel circolo sanguigno secondo le esigenze del metabolismo.

Ciò premesso chiariamo, per una miglior comprensione di quello che segue, cosa è il diabete di tipo 1. Il diabete di tipo 1 è una malattia del sistema immunitario che distrugge le beta cellule del pancreas che secernono l'insulina.

Attualmente la malattia si cura:

• Trapiantando il pancreas vascolarizzato.
• Impiantando a livello epatico le così dette "isole di Langherans".

Entrambi i metodi riescono a fornire un controllo della glicemia che non ha paragoni con la normale terapia insulinica. Ma hanno una gran quantità di effetti collaterali fra cui il più consistente è la necessità di una continua terapia immunodepressiva.

La speranza è riposta pertanto nello sviluppo della terapia genica. Terapia genica che al momento è testata su ratti ed altre cavie da laboratorio ed ancora non ha raggiunto il fatidico punto del passaggio alla sperimentazione clinica.

Le strategie che attualmente si perseguono per generare cellule pancreatiche beta in grado di sostituire le originarie sono due:

• Trasformare mediante processi di ingegneria genetica beta cellule di origine animale (provenienti da topi) in cellule che possano adattarsi alle esigenze dell'uomo. Punti a favore di questa tecnica sono la possibilità di poter disporre di quantità di materiale genetico quasi illimitato e di poter disporre di cellule endocrine e quindi già programmate alla secrezione di nostro interesse. Per contro le secrezioni di dette cellule sono assolutamente diverse da quella umana di cui necessitiamo. E' necessario pertanto un complesso processo di ingegneria genetica che ci consenta di ottenere tali risultati. E' anche indispensabile nascondere, in qualche maniera, tali cellule al sistema immunitario per impedire che le riconosca come estranee e le espella. Sfortunatamente nonostante 20 e più anni di ricerca i problemi esposti non hanno ancora trovato una soluzione che garantisca la necessaria sicurezza per poter passare alla sperimentazione clinica.
• La strada alternativa è di utilizzare cellule (non pancreatiche) dello stesso paziente e mediante processi di ingegneria genetica di modificarle in maniera che riescano a produrre insulina in quantità regolabile con le richieste metaboliche. Ovviamente in tal modo non si avrebbero problemi di rigetto perché le cellule sarebbero prelevate allo stesso paziente e non essendo cellule pancreatiche sfuggirebbero all'effetto autoimmune della patologia. Anche in questo caso gli ostacoli si sono dimostrati enormi ed ancora non si è riusciti a superare la sperimentazione in vitro.

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Approfondimenti:

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